Tratament revoluționar pentru boala ce distruge sistemul imunitar la copii. Metoda a fost acceptată de Comisia Europeană

Sursa Foto:

redactor

09 iunie, 2016, 10:32

Vizualizări: 3355

Comisia Europeană a acceptat pentru prima dată o metodă de tratament revoluționară. Se numeşte Strimvelis şi este primul tratament din lume de terapie genică pentru copii. Strimvelis tratează imunodeficienţa severă combinată (ADA-SCID) o boală rară, care poate fi fatală într-un interval foarte scurt de timp.

Redactor: Sorina Bujarov

Imunodeficiența severă combinată este o tulburare care afectează sistemul imun. Fără intervenție medicală acestă disfuncție determină apariția unor infecții severe și decesul la copii până la vârsta de 2 ani. Altfel spus, boala lasă nou-născuţii aproape fără nicio apărare împotriva viruşilor şi bacteriilor. Patologia mai este numită "copilul din sferă", adică atunci când micuții trebuie să fie izolați total de orice bacterii, scrie Live Science.

Ceea ce face noul tratament să fie special este faptul că prima dată când un tratament comercial a folosit tehnici de reparaţii genetice pentru a vindeca o tulburare. Datorită succesului din etapa studiilor clinice, tratamentul este acum aprobat în Europa.

█ Un medicament revoluționar împotriva cancerului de piele, autorizat de Comisia Europeană

ADA-SCID este cauzată de o genă defectă, moştenită de la ambii părinţi şi care afectează în jur de 15 de pacienţi europeni pe an. Gena defectuoasă opreşte producerea proteinei adenozin-deaminază (ADA), care este necesară pentru a produce celule albe numite limfocite. Boala se dovedeşte a fi adesea fatală, copilul va muri neajungând la prima aniversare.

Boala este în prezent tratată cu ajutorul unui transplant al măduvei osoase sau cu o terapie de substituţie enzimatică pe tot parcursul vieţii, procedură care este riscantă, dar şi foarte costisitoare. În cazul Strimvelis, celulele stem sunt eliminate din măduva osoasă a pacientului, corectate într-un tub de testare (i se înlocuieşte gena defectuoasă), iar apoi reintroduse în corp.

"Dacă doriţi să trataţi definitiv o boală, aveţi nevoie să introduceţi gene în celulele stem", a explicat medicul pediatru Maria-Grazia Roncarolo, de la Universitatea Stanford. Roncarolo a fost liderul echipei care a testat iniţial tratamentul Strimvelis.

█ Premieră medicală de proporţii – o fetiţă de un an, vindecată de leucemie

"Acesta este începutul unui nou capitol în tratamentul bolilor genetice rare şi sperăm că această abordare terapeutică să poată fi folosită, în viitor, pentru a ajuta şi alţi pacienţi cu boli rare", a declarat Martin Andrews, şeful Unităţii de Boli rare din cadrul companiei private din spatele tratamentului.

Această metodă de tratament are potenţialul de a fi extrem de benefică pentru ştiinţa medicală, spun experții.

Din 18 copii trataţi cu ajutorul Strimvelis în cadrul studiilor clinice, cercetătorii au descoperit o rată de 100 % de supravieţuire. Ceea ce sugerează că tratamentul Strimvelis poate înlocui, într-adevăr, genele defecte fără efecte secundare adverse la copii.

█ Articole relaționate:

Ce trebuie să faceți atunci când ați rupt o aluniță. Dacă nu acționați la timp puteți dezvolta cancer

Zece lucruri pe care nu le știi despre cancerul de piele. Melanomul poate apărea în ochi, sub unghie sau pe fund

Bronzul artificial provoacă mai multe cazuri de cancer de piele decât fumatul- cancer pulmonar

Milioane de copii din întreaga lume ar putea deveni obezi în următorii 15 ani. Experții cer taxe pe zahăr și restricții la publicitatea alimentelor nesănătoase

Speranță pentru pacienți oncologici. Un om de ştiinţă spaniol a găsit leacul pentru cancerul pancreatic

Nouă bebeluși au murit în doar câteva zile la o maternitate din Rusia. Medicii riscă închisoare

Tag:

Categoria: Știri Externe

Preluarea articolelor de pe www.sanatateinfo.md se realizează în limita maximă de 1.000 de semne. Este obligatoriu să fie citată sursa și autorul informației, iar dacă informația este preluată de către alte platforme informaționale on-line trebuie indicat link-ul direct la sursă. Preluarea integrală a informației poate fi realizată doar în baza unui acord încheiat cu Redacția Sănătate INFO. Toate materialele jurnalistice publicate pe platforma on-line www.sanatateinfo.md sunt protejate de Legea 139 privind drepturile de autor și drepturile conexe. De asemenea, de Codul Deontologic al Jurnalistului din Republica Moldova. Pe lângă actele juridice care ne protejează drepturile, mai există o lege nescrisă – cea a bunului simț.